手机版

中国科学家基因编辑成体造血干细胞移植研究取得重要进展

时间:2019-09-18 10:31:23 来源:新闻头条 编辑: 浏览:
中国科学家基因编辑成体造血干细胞移植研究取得重要进展    进行骨髓形态学检查。 陈爱平 摄

  中新网北京9月17日电 (戴欣)日前,解放军总医院第五医学中心造血干细胞移植科与北京大学、北京佑安医院合作,在艾滋病合并白血病患者的基因编辑成体造血干细胞移植研究上取得重要进展:建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系,实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建,为后续基因编辑治疗的安全性和有效性研究奠定了基础。近日,相关研究成果在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》发表。

  自20世纪80年代以来,艾滋病造成了重大的公共卫生问题和社会问题。2007年,一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后,血清中的HIV病毒得到有效清除,实现了艾滋病的“功能性治愈”。因此,通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因,再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略。

为患者采集造血干细胞。 陈爱平 摄为患者采集造血干细胞。 陈爱平 摄

  解放军总医院第五医学中心陈虎、胡亮钉、张斌专家团队,依托该中心在造血干细胞移植方面的优势科研力量,在国家及军队课题的支持下,与北京大学等单位紧密合作,开展CRISPR基因编辑造血干细胞技术研究。

  他们在前期实验研究的基础上,选取一名艾滋病合并白血病患者,在中华骨髓库中找到合适健康供者后,体外利用CRISPR技术实现了临床级别正常供者造血干细胞中CCR5编辑敲除,在造血干细胞移植科胡亮钉教授临床团队的共同努力下,成功将经过基因编辑供者来源的CD34+成体造血干细胞移植到患者体内;移植后4周,患者处于完全缓解状态,供者型细胞嵌合率达100%。经过近两年的移植重建,基因编辑效果评价结果显示:经过19个月的随访,患者白血病处于持续完全缓解状态,患者的造血系统得到恢复,经基因编辑后的成体造血干细胞可以在人体内长期稳定存在,未检测到脱靶效应等相关副反应。

  该项研究针对基因编辑安全性和有效性进行了一系列的优化,首次在人体内探索了基因编辑的造血干细胞移植的可行性和安全性,从而为后续基因编辑治疗开辟了可借鉴的新途径。未来,将进一步提高基因编辑效率或优化移植方案,有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗转化。

  据解放军总医院第五医学中心造血干细胞移植科主任胡亮钉教授介绍,造血干细胞移植技术是一项平台技术,不仅可以治疗白血病、淋巴瘤等恶性血液病,还可以治疗放射损伤患者,也为遗传病、代谢系统疾病的治疗提供新的策略。

  全军造血干细胞研究所副所长张斌教授表示,陈虎教授是全国造血干细胞移植领域的领军人物,带领团队在造血干细胞治疗及转化研究领域长期攻关,取得了一大批科研成果,造福百姓。不幸的是,该文章发表前一个多月,陈教授于今年7月24日在北京因病逝世。

  “基因编辑是未来治疗的一个重要发展方向,作为陈虎教授的战友和同事,我们将继续完善干细胞基因编辑技术,将造血干细胞移植技术和基因治疗技术结合起来,努力开展相关研究,努力在未来为更多患者解除病痛。”张斌说。(完)

【编辑:房家梁】

声明:优质国内创作不易,来源:新闻头条。转载务必注明出处:https://www.xinwentoutiao.net/guonei/20190918/1568773884548885.html

评论
今日新鲜事
  • 人均寿命68.7岁
    11-01
    国家卫生健康委员会老龄健康司司长王海东图片来源:国家卫健委封面新闻记者 柳青国家卫生健康委员会老龄健康司司长王海东11月1日表示,我国人均健康预期寿命仅为68.7岁,患有一种...阅读详情
  • 四川4女孩失联
    11-01
    封面新闻记者 宋潇10月30日,一则名为“四川广安4名女孩放学后未归,被一个陌生女孩带走”的帖子,引发众多关注。发帖者称,10月30日下午放学后,4名就读于城南初中的女孩子就没有回...阅读详情
  • 华为HR控诉
    11-01
    郭一璞 晓查 发自 凹非寺 量子位 报道 | 公众号 QbitAI“研发兄弟们对不起,我尽力了。”这是华为内部论坛心声社区中,一篇帖子的标题。发帖者是一位从研发转岗到HR的华为员工,...阅读详情
  • 巨蟒勒颈身亡
    11-01
    中新网11月1日电,据台湾联合新闻网报道,美国印第安纳州警方表示,当地时间10月30日,该州本顿县一名女子遭一条约2.4米长的蟒蛇勒颈,经抢救后确认身亡。事发现场的房屋内共养有140...阅读详情
  • 邓超送孙俪的耳环
    11-01
    11月1日,孙俪在微博上发了两张自拍照,很幽默地配文:“邓先生买这个耳环的时候,怎么就认为会适合我呢是筷子?是书签?是刮痧板?还是我脖子不够长?”还附带了一个狗头的表情,看来孙俪是...阅读详情
  • 曼谷或被淹没
    11-01
    封面新闻记者 燕磊近日,据泰媒援引美国非营利组织“气候中心”消息,全球海平面逐渐上升,在未来31年内(2050年前),全球各大城市将有被沉没的风险。其中,泰国、孟加拉国、印度、越南...阅读详情
  • 15岁女蝉联科学家[图文]
    11-01
    昨天第二届世界顶尖科学家大会在上海开幕“15岁女生参加顶尖科学家论坛”登上微博热搜就读于华师大二附中的高一学生谈方琳是昨天下午青年论坛最年轻的与会者别看年纪小,其实...阅读详情
  • 南京世界文学之都[图文]
    11-01
    今天上午,联合国教科文组织官方微博发布消息,批准66座城市加入教科文组织创意城市网络,其中南京被列入世界文学之都!2017年,南京在国内城市中首个提出将申办世界“文学之都”。说...阅读详情
  • 首部母乳喂养法规[图文]
    11-01
    背景:10月29日,《广州市母乳喂养促进条例》经广州市第十五届人大常委会第二十八次会议表决通过,将在省人大常委会会议审查批准后正式实施,这是全国首部促进母乳喂养的地方性法规...阅读详情
  • 玉溪3.5级地震[图文]
    11-01
    中国地震台网正式测定:11月01日03时37分在云南玉溪市江川区(北纬24.39度,东经102.77度)发生3.5级地震,震源深度12千米。本次地震周边5公里内的村庄有星云村、温泉村、三家村、...阅读详情
  • 天津公交失控[图文]
    11-01
    2019年10月30日一则天津公交失控的消息刷爆了各大社交媒体平台,前几年重庆的公交失控事件还历历在目,这一次的天津公交失控是怎么回事呢,很多人都非常关注这件事情,网上针对天津...阅读详情
  • 首家临终关怀医院[图文]
    11-01
    随着国内老龄化日益加剧,越来越多的临终关怀、安宁疗护机构也出现在了人们的视线中,截至2019年,国内相关机构已经增加到71个,这也表示着国内对临终关怀服务的探索已经进入了一个...阅读详情
  • 朝发射不明发射体[图文]
    11-01
    【快讯!朝鲜发射不明发射体】据路透社报道,韩国军方表示,31日下午,朝鲜向朝鲜半岛东部海域方向发射不明发射体。中国日报网微博截图相关搜索发射构成图片平面构成发射中国发射...阅读详情
  • 女儿未婚遭亲妈打[图文]
    11-01
    更多摘抄的内容请留言评论或关注小谢语文头像发消息。一、阅读断崖式的衔接4年级起,孩子阅读开始不会做,开始丢很多分,很多家长疑惑,为什么会这样呢?主要原因是,3年级的阅读非常简...阅读详情
  • 联想年收入3500亿[图文]
    11-01
    1984年11月1日,联想正式成立,迄今已经35周年。今天,联想CEO杨元庆发内部信庆祝联想35岁生日,表示联想已经成为一家年收入3500亿元的全球化高科技公司。杨元庆指出,联想以研发汉卡...阅读详情